Basta uma única dose para fazer a AME regredir pelo resto da vida. E ele funciona em 97% dos casos. A má notícia é que se trata do remédio mais caro do mundo. A dose de Zolgensma custa inacreditáveis US$ 2,1 milhões – cerca de R$ 12 milhões pela cotação atual.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o registro da substância no Brasil em agosto e ele já pode ser importado para o tratamento. O Zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo e custa aproximadamente R$ 12 milhões.
O motivo do custo ser tão elevado está no fato de ser fruto de uma tecnologia relativamente nova, com elevado investimento para seu desenvolvimento e ademais, a Novartis, empresa farmacêutica que produz o medicamento, é a única que o desenvolve e possui exclusividade para sua venda por ser detentora da patente.
O Zolgensma é pioneiro no tratamento genético da doença, capaz de reparar genes do DNA do paciente. “Enquanto o Zolgensma muda o DNA do paciente, possibilitando que o corpo produza a proteína SMN, a partir daí, naturalmente, o Spinraza é um tratamento que faz com que o RNA produza a proteína”, esclareceu Reis ao G1.
A Justiça Federal autorizou nesta quinta-feira (4) a importação e aquisição pela União do Zolgensma, o remédio mais caro do mundo, que custa R$ 12 milhões. O caso, segundo o Metrópoles, é referente à bebê Isabel dos Santos, de 1 ano e 1 mês, que sofre com Atrofia Muscular Espinhal (AME).
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Do que é feito: qual o princípio ativo do Zolgensma? O medicamento Zolgensma tem como princípio ativo a substância onasemnogene abeparvovec. É considerada uma terapia genética, indicada especialmente para tratar da atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes até 2 anos.
O Zolgensma, medicamento considerado o caro do mundo, proporciona o tratamento mais revolucionário para a AME, que repara diretamente os genes, para que eles sejam capazes de produzir as proteínas deficientes em quantidades normais.
A medicação vai trazer a força muscular, que antes, a tendência era diminuir. A doença mata os neurônios motores e a medicação vai impedir isso, e ainda potencializar tudo que ele tinha de força muscular”, detalha a fisioterapeuta.
Os principais sinais e sintomas da AME são:perda do controle e forças musculares;incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;incapacidade/dificuldade de engolir;incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça.incapacidade/dificuldade de respirar;
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