O Spinraza é um oligonucleotídeo antisense sintético (um tipo de material genético) que permite que o gene SMN2 produza a proteína de comprimento completo, a qual pode funcionar normalmente. Esta substitui a proteína em falta, aliviando, desta forma, os sintomas da doença.
O Spinraza também é utilizado para AME tipo 1, que é a forma mais grave e frequente da doença. Esse medicamento faz aumentar a produção de proteína no corpo e as crianças que respondem bem ao tratamento podem voltar a andar ou até correr. Em média, uma caixa contendo uma única dose com 5 ml custa R$ 400 mil.
O Spinraza também é um medicamento de alto custo e é uma terapia de uso contínuo e não dose única, é ministrado por meio da aplicação de seis doses no primeiro ano e três doses por ano pelo resto da vida do paciente ao custo aproximado de R$ 145 mil reais cada dose.
Basicamente, então, o mecanismo do Zolgensma tem como base repor a função nervosa do(a) paciente acometido(a) pela AME. Isso, uma vez que fornece uma cópia do gene que está prejudicado ou ausente, o qual desencadeia a atrofia muscular espinhal.
O tratamento global da AME consiste em combinação de medicamento (quando houver indicação médica) com as terapias de suporte (fisioterapia, fonoterapia, terapia ocupacional, entre outras), conforme o quadro clínico e a necessidade específica de cada paciente.
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