A terapia gênica consiste na introdução de genes funcionais no interior de células com genes defeituosos. Essa técnica pode ajudar no tratamento de doenças até então incuráveis. Denomina-se de terapia gênica o tratamento de doenças a partir de modificações no material genético das células.
Terapia gênica é o tratamento baseado na introdução de genes sadios com uso de técnicas de DNA recombinante. O primeiro teste clínico bem-sucedido dessa técnica foi divulgado em 1990.
A terapia celular (também chamada citoterapia) é uma forma de terapia na qual material celular (geralmente intacto, isto é, constituído de células vivas ) é injetado num paciente. Por exemplo, células T, capazes de combater células cancerosas (através da imunidade celular), podem ser injetadas no curso da imunoterapia.
O que terapia gênica Ela consiste no isolamento de certos genes e na sua posterior transferência a uma célula hospedeira. O objetivo dessa terapia é prevenir ou curar doenças que tenham alguma relação com o DNA ou questões como a recombinação ou a interação gênica.
Como o DNA recombinante é produzido? A obtenção do DNA recombinante baseia-se na técnica de clonagem molecular. O processo pode ser resumido do seguinte modo: O primeiro passo é isolar um fragmento de DNA, que contém o gene de interesse. Lembre-se que cada gene origina uma proteína.
O próximo passo é introduzir o DNA recombinante em bactérias vivas ou diretamente em meio de cultura com as mesmas. Após a incorporação do DNA recombinante, as bactérias serão capazes de produzir um nova proteína, conforme os genes do fragmento de DNA isolados inicialmente.
Assim, o fragmento do gene alvo se une ao vetor, através da DNA ligase, formando o plasmídeo recombinante contendo o gene de interesse. A DNA ligase é a responsável por selar as lacunas do eixo do DNA, funcionando como uma “cola”. A molécula de DNA recombinante produzida é introduzida em um organismo hospedeiro, podendo então ser replicadas.
Os pesquisadores “recortam” (utilizando enzimas de restrição), do DNA humano, o gene de interesse. Esse fragmento de DNA contendo o gene é multiplicado por PCR para obtermos várias cópias do mesmo fragmento (ou da mesma informação).
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