A Agencia Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou mais um medicamento para tratamento de pessoas com atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara que afeta o neurônio motor espinhal. O novo fármaco é o risdiplam, produzido pela farmacêutica Roche sob nome comercial Evrysdi®.
Basta uma única dose para fazer a AME regredir pelo resto da vida. E ele funciona em 97% dos casos. A má notícia é que se trata do remédio mais caro do mundo. A dose de Zolgensma custa inacreditáveis US$ 2,1 milhões – cerca de R$ 12 milhões pela cotação atual.
O tratamento global da AME consiste em combinação de medicamento (quando houver indicação médica) com as terapias de suporte (fisioterapia, fonoterapia, terapia ocupacional, entre outras), conforme o quadro clínico e a necessidade específica de cada paciente. Nessa sessão, serão abordados os tratamentos medicamentosos.
O medicamento Zolgensma é pioneiro no tratamento genético da AME, mas tem como principal entrave seu custo elevado, que chega a mais de dois milhões de dólares, o que leva famílias a entrarem na Justiça para a compra do medicamento pelo SUS.
O motivo do custo ser tão elevado está no fato de ser fruto de uma tecnologia relativamente nova, com elevado investimento para seu desenvolvimento e ademais, a Novartis, empresa farmacêutica que produz o medicamento, é a única que o desenvolve e possui exclusividade para sua venda por ser detentora da patente.
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Os estudos sobre os efeitos colaterais do Zolgensma apontam que o mais comum, relatado até o momento, foi o aumento das enzimas produzidas pelo fígado e a ocorrência de náuseas e vômitos.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o registro da substância no Brasil em agosto e ele já pode ser importado para o tratamento. O Zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo e custa aproximadamente R$ 12 milhões.
O Zolgensma é aplicado em dose única por via intravenosa. Custa cerca de 2,125 milhões de dólares (cerca de 12 milhões de reais). A indústria afirma que o custo é tão elevado porque se trata de uma terapia única e transformadora para a cura de uma doença rara.
Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) é uma terapia gênica, desenvolvida para fornecer uma cópia do gene que codifica a SMN, proteína que, diante da mutação bialélica, causa a atrofia muscular espinhal (AME).
O Spinraza tem a função apenas de controle dos efeitos da doença, enquanto o princípio do Zolgensma é substituir a função do gene do neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1) ausente nos portadores de AME, por uma nova cópia de um gene SMN humano.
O acometimento da musculatura bulbar causa também fasciculações na língua, e pacientes com AME podem apresentar constipação intestinal. Expectativa de vida: caso não sejam tomadas ações de tratamento, cerca de 68% dos pacientes morrem antes dos dois anos; e 84% antes dos quatro anos de idade.
No caso da AME tipo 1 – considerada a mais grave -, a expectativa de vida não ultrapassa os 2 anos.
Os pacientes apresentam capacidade de ficar em pé e andar, mas devido à progressão da doença podem perder essa habilidade ao longo da vida. As pernas são mais gravemente afetadas do que os braços.
A Justiça Federal autorizou nesta quinta-feira (4) a importação e aquisição pela União do Zolgensma, o remédio mais caro do mundo, que custa R$ 12 milhões. O caso, segundo o Metrópoles, é referente à bebê Isabel dos Santos, de 1 ano e 1 mês, que sofre com Atrofia Muscular Espinhal (AME).
O medicamento mais caro do mundo é o Glybera, o primeiro vendido por um milhão de dólares pelo grupo holandês UniQure para tratar várias doenças genéticas.
A medicação vai trazer a força muscular, que antes, a tendência era diminuir. A doença mata os neurônios motores e a medicação vai impedir isso, e ainda potencializar tudo que ele tinha de força muscular”, detalha a fisioterapeuta.
Estima-se que no Brasil existam cerca de 8 mil casos diagnosticados de AME. A doença grave é causada por um defeito genético que altera a produção de uma proteína necessária para a musculatura do corpo.
A AME afeta aproximadamente um em cada 10.000 nascidos vivos e é a principal causa genética de morte em bebês. A AME afeta indivíduos em diferentes faixas etárias - desde bebês e crianças a adolescentes e adultos - com níveis variados de gravidade.
O SPINRAZA® está registrado nos EUA, Europa, Japão e Canadá. É um medicamento utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME, spinal muscular atrophy em inglês) 5q, uma doença degenerativa de origem genética que causa fraqueza e atrofia dos músculos, incluindo dos músculos pulmonares.
A oxicodona é considerada o remédio mais perigoso do mundo: além de o opioide ser altamente viciante, ele também é atraente por sua capacidade de anular qualquer dor física e promover uma sensação agradável de relaxamento e euforia. O medicamento já viciou mais de 2 milhões de pessoas somente nos Estados Unidos.
De forma geral, os principais remédios de farmácia que podem ser recomendados em caso de dor de garganta são:Analgésicos. Medicamentos com ação analgésica, como o paracetamol ou a dipirona, são muitas vezes receitados pelo médico para aliviar a dor. ... Anti-inflamatórios. ... Antissépticos e analgésicos locais. ... Antibióticos.
Remédios de farmácia para garganta inflamadaAnti-inflamatórios, como o ibuprofeno ou naproxeno: diminuem a inflamação, aliviando a dor e facilitando o ato de engolir;Analgésicos, como o paracetamol ou a dipirona: acalmam a sensação de dor e são mais usados quando não existe inflamação visível;
Os principais sinais e sintomas da AME são:perda do controle e forças musculares;incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;incapacidade/dificuldade de engolir;incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça.incapacidade/dificuldade de respirar;
O zolpidem age sobre os centros do sono que estão localizados no cérebro. Por isso, o médico prescreve hemitartarato de zolpidem para o tratamento da insônia, isto é, para aquelas pessoas que têm dificuldade em adormecer ou permanecer adormecidas.
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