A Agencia Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou mais um medicamento para tratamento de pessoas com atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara que afeta o neurônio motor espinhal. O novo fármaco é o risdiplam, produzido pela farmacêutica Roche sob nome comercial Evrysdi®.
Basta uma única dose para fazer a AME regredir pelo resto da vida. E ele funciona em 97% dos casos. A má notícia é que se trata do remédio mais caro do mundo. A dose de Zolgensma custa inacreditáveis US$ 2,1 milhões – cerca de R$ 12 milhões pela cotação atual.
O tratamento global da AME consiste em combinação de medicamento (quando houver indicação médica) com as terapias de suporte (fisioterapia, fonoterapia, terapia ocupacional, entre outras), conforme o quadro clínico e a necessidade específica de cada paciente. Nessa sessão, serão abordados os tratamentos medicamentosos.
O medicamento Zolgensma é pioneiro no tratamento genético da AME, mas tem como principal entrave seu custo elevado, que chega a mais de dois milhões de dólares, o que leva famílias a entrarem na Justiça para a compra do medicamento pelo SUS.
O motivo do custo ser tão elevado está no fato de ser fruto de uma tecnologia relativamente nova, com elevado investimento para seu desenvolvimento e ademais, a Novartis, empresa farmacêutica que produz o medicamento, é a única que o desenvolve e possui exclusividade para sua venda por ser detentora da patente.
29 curiosidades que você vai gostar
Os estudos sobre os efeitos colaterais do Zolgensma apontam que o mais comum, relatado até o momento, foi o aumento das enzimas produzidas pelo fígado e a ocorrência de náuseas e vômitos.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o registro da substância no Brasil em agosto e ele já pode ser importado para o tratamento. O Zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo e custa aproximadamente R$ 12 milhões.
O Zolgensma é aplicado em dose única por via intravenosa. Custa cerca de 2,125 milhões de dólares (cerca de 12 milhões de reais). A indústria afirma que o custo é tão elevado porque se trata de uma terapia única e transformadora para a cura de uma doença rara.
Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) é uma terapia gênica, desenvolvida para fornecer uma cópia do gene que codifica a SMN, proteína que, diante da mutação bialélica, causa a atrofia muscular espinhal (AME).
O Spinraza tem a função apenas de controle dos efeitos da doença, enquanto o princípio do Zolgensma é substituir a função do gene do neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1) ausente nos portadores de AME, por uma nova cópia de um gene SMN humano.
O acometimento da musculatura bulbar causa também fasciculações na língua, e pacientes com AME podem apresentar constipação intestinal. Expectativa de vida: caso não sejam tomadas ações de tratamento, cerca de 68% dos pacientes morrem antes dos dois anos; e 84% antes dos quatro anos de idade.
No caso da AME tipo 1 – considerada a mais grave -, a expectativa de vida não ultrapassa os 2 anos.
Os pacientes apresentam capacidade de ficar em pé e andar, mas devido à progressão da doença podem perder essa habilidade ao longo da vida. As pernas são mais gravemente afetadas do que os braços.
A Justiça Federal autorizou nesta quinta-feira (4) a importação e aquisição pela União do Zolgensma, o remédio mais caro do mundo, que custa R$ 12 milhões. O caso, segundo o Metrópoles, é referente à bebê Isabel dos Santos, de 1 ano e 1 mês, que sofre com Atrofia Muscular Espinhal (AME).
O medicamento mais caro do mundo é o Glybera, o primeiro vendido por um milhão de dólares pelo grupo holandês UniQure para tratar várias doenças genéticas.
A medicação vai trazer a força muscular, que antes, a tendência era diminuir. A doença mata os neurônios motores e a medicação vai impedir isso, e ainda potencializar tudo que ele tinha de força muscular”, detalha a fisioterapeuta.
Estima-se que no Brasil existam cerca de 8 mil casos diagnosticados de AME. A doença grave é causada por um defeito genético que altera a produção de uma proteína necessária para a musculatura do corpo.
A AME afeta aproximadamente um em cada 10.000 nascidos vivos e é a principal causa genética de morte em bebês. A AME afeta indivíduos em diferentes faixas etárias - desde bebês e crianças a adolescentes e adultos - com níveis variados de gravidade.
O SPINRAZA® está registrado nos EUA, Europa, Japão e Canadá. É um medicamento utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME, spinal muscular atrophy em inglês) 5q, uma doença degenerativa de origem genética que causa fraqueza e atrofia dos músculos, incluindo dos músculos pulmonares.
A oxicodona é considerada o remédio mais perigoso do mundo: além de o opioide ser altamente viciante, ele também é atraente por sua capacidade de anular qualquer dor física e promover uma sensação agradável de relaxamento e euforia. O medicamento já viciou mais de 2 milhões de pessoas somente nos Estados Unidos.
De forma geral, os principais remédios de farmácia que podem ser recomendados em caso de dor de garganta são:Analgésicos. Medicamentos com ação analgésica, como o paracetamol ou a dipirona, são muitas vezes receitados pelo médico para aliviar a dor. ... Anti-inflamatórios. ... Antissépticos e analgésicos locais. ... Antibióticos.
Remédios de farmácia para garganta inflamadaAnti-inflamatórios, como o ibuprofeno ou naproxeno: diminuem a inflamação, aliviando a dor e facilitando o ato de engolir;Analgésicos, como o paracetamol ou a dipirona: acalmam a sensação de dor e são mais usados quando não existe inflamação visível;
Os principais sinais e sintomas da AME são:perda do controle e forças musculares;incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;incapacidade/dificuldade de engolir;incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça.incapacidade/dificuldade de respirar;
O zolpidem age sobre os centros do sono que estão localizados no cérebro. Por isso, o médico prescreve hemitartarato de zolpidem para o tratamento da insônia, isto é, para aquelas pessoas que têm dificuldade em adormecer ou permanecer adormecidas.
O que é prazo no processo civil?
Qual o papel do enfermeiro no cuidado Pré-operatório mediato?
Como vender bens do curatelado?
Qual é o conceito de empresário?
Quais são os sintomas da falta de vitamina B12?
Quantos dias tem em um trimestre?
São exemplos de danças ou folguedos de Pernambuco?
Como eu faço para configura o meu celular em 4G?
Onde apertar na mão para dor de cabeça?
Quem pode pagar 5% sobre o mínimo facultativo baixa renda?
Como saber se o violino e 4 4?
Como funciona o número provisório?
Quais são os tipos de sistemas construtivos?
Quais os cuidados de enfermagem Pós-operatório?
Qual é o gosto da fruta durian?