Vírus evoluíram de forma a encapsular e transportar seus genes para células humanas, causando doenças. Cientistas tentaram aproveitar essa capacidade e manipular o genoma dos vírus, removendo os genes causadores de doença e inserindo genes terapêuticos.
Essa técnica pode ajudar no tratamento de doenças até então incuráveis. Denomina-se de terapia gênica o tratamento de doenças a partir de modificações no material genético das células. Com essa técnica, é possível colocar genes funcionais em células que possuem genes com defeito e, com isso, acabar com a doença.
Quando se projeta um vetor viral, é importante buscar características como: ausência de toxicidade para as células e de resposta imune contra o vetor e o transgene; capacidade de integração sítio-específico; estabilidade e expressão do gene em longo prazo20.
Os adenoassociados de vírus também integram o seu DNA ao cromossomo da célula hospedeira. Eles têm a vantagem de serem inofensivos para a natureza em relação ao retrovírus, mas não são capazes de transportar genes de dimensões grandes.
A terapia gênica utiliza técnicas de DNA recombinante para substituir ou manipular genes com problemas. A introdução de um gene sadio irá corrigir uma informação que está errada ou ausente do DNA de um indivíduo, o que pode levar a cura da doença ou alívio dos seus sintomas.
As doenças que podem vir a ser tratadas desta forma são aquelas que envolvem alguma alteração no DNA, como o câncer, doenças auto-imunes, diabetes, fibrose cística, dentre outras doenças degenerativas ou genéticas, entretanto, em muitos casos ainda estão em fase de testes.
Ela consiste no isolamento de certos genes e na sua posterior transferência a uma célula hospedeira. O objetivo dessa terapia é prevenir ou curar doenças que tenham alguma relação com o DNA ou questões como a recombinação ou a interação gênica. A terapia pode ser realizada em células germinativas ou nas somáticas.
A terapia genética consiste no uso de genes ao invés de medicamentos para tratar doenças. Ela é feita alterando-se o material genético do tecido comprometido pela doença por outro que seja normal.
Entretanto, para ser um vetor, o vírus sofre modificações, nas quais são retiradas informações genéticas que possam desencadear resposta imune, apenas os seus genes essenciais são mantidos. A introdução do gene no organismo pode se dar de duas formas: Forma in vivo: o vetor é introduzido diretamente no organismo.
A maioria das alterações genéticas envolve genes localizados em células somáticas, ou seja, células que contém material genético que não é transmitido de geração para geração, limitando a alteração apenas àquela pessoa.
Um especialista em terapia gênica uma vez afirmou: “a terapia gênica” sofre de três problemas técnicos principais: a transferência, a transferência e a transferência”. Nos estudos de terapia gênica, a maior parte dos esforços é concentrada na procura de vetores que possam transferir o DNA de modo eficiente, principalmente para células desejadas.
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